Um tratamento genético transformador para uma forma rara de cegueira hereditária custará, nos EUA, US$ 425.000 por olho ou US$ 850.000 para os dois olhos. O anúncio foi feito pela Spark Therapeutics, pequena empresa de biotecnologia que está lançando o medicamento.

Desde que o Luxturna foi aprovado pelo órgão do governo americano que regula alimentos e remédios (FDA), as especulações em torno do preço aumentaram, dado que o tratamento seria um dos primeiros da leva de medicamentos que produzem resultados notáveis após uma única aplicação – com custo correspondente.

Em esquema inédito, a Spark vai oferecer descontos, dependendo se o medicamento funciona ou não inicialmente e se continua eficaz para os 1.000 a 2.000 pacientes nos EUA que sofrem de uma desordem na retina causada por um gene mutante.

“Acreditamos que esse preço reflete não somente o valor transformador e que muda a vida de quem usa o Luxturna uma só vez, como também permitirá que continuemos investindo e ampliando a ciência revolucionária por trás não só do Luxturna mas do resto dos produtos que estamos desenvolvendo”, afirmou o presidente da empresa, Jeff Marrazzo.

Nova forma de pagamento

O desconto com base em eficácia é diferente do esquema de venda da maioria dos remédios. Nos EUA, as operadoras de seguro saúde costumam pagar por medicações durante a doença ou durante a vida do paciente, no caso de problemas crônicos.

O tratamento único era um desafio porque o custo seria coberto por uma seguradora ou um governo, enquanto o benefício poderia ir para outro quando o paciente trocasse a cobertura do plano.

Para atenuar essa dinâmica, a Spark está lançando diversos programas para distribuir o custo ao longo dos anos ou devolver valores se os benefícios diminuírem com o tempo.

Por exemplo, a empresa revela que está discutindo um programa com o centro de serviços de saúde pública do governo dos EUA que dividiria o pagamento do Luxturna por vários anos, embora o tratamento só seja ministrado uma vez. Não foram revelados o número de prestações nem quanto tempo levaria para pagar totalmente pela medicação.

Em um acordo com a seguradora Harvard Pilgrim Health Care, que atua na região de Boston, a Spark receberá o pagamento à vista. Se o paciente não tiver benefício imediato (medido em 30 dias) ou no longo prazo (medido em 30 meses), a Spark devolve parte do dinheiro.

A companhia também propôs vender o tratamento genético diretamente a seguradoras ou farmácias especializadas, o que evitaria o processo atual, que exige que hospitais ou provedores de serviços de saúde comprem medicamentos caros à vista. A Spark trabalha com a Express Scripts Holding para chegar a um acordo e também negocia com outros planos de medicamentos.

‘Produto revolucionário’

A Express Scripts critica abertamente o custo elevado dos remédios nos EUA, mas afirma que o tratamento da Spark é exceção.

"Muita gente esperava que isso custasse mais de US$ 1 milhão", disse Steve Miller, diretor médico da empresa. “No fim das contas, é um produto revolucionário e acho que será coberto pela maioria dos planos.”

Talvez o maior desafio da Spark seja encontrar pacientes para tratar.

Entre as milhares de pessoas afetadas, poucas passaram por testes e confirmação da doença porque, como não havia cura, não havia incentivo para o diagnóstico.